現代臨床研究評價體系越來越重視“個體”患者的臨床特征、診療方案、復雜干預措施的評價。傳統隨機對照試驗多適用于評價固定干預、非適應性治療方案，無法滿足評價適應性干預的需求，使得研究者更加傾向探索一種個體化、適應性的臨床試驗設計，順序多重分配隨機試驗（sequential multiple assignment randomized trial，SMART）應勢而生。本文介紹SMART設計的原理、關鍵要素和實施要點，進一步探析傳統臨床試驗設計與中醫辨證論治不相適應的局限性，并通過實例展示SMART設計能夠較好地滿足中醫臨床試驗的需求，有著廣闊的發展前景，期望為研究者在設計臨床試驗方案時提供有益的借鑒和啟發。
近年來，我國新藥研發投入激增，但面臨療效驗證難、失敗率高、臨床試驗成本高周期長等挑戰。傳統模式難以應對，亟需創新。適應性設計，特別是順序多重分配隨機試驗（sequential multiple assignment randomized trial，SMART），以其靈活高效成為新藥研發新路徑。本研究聚焦于SMART的兩階段設計，分析其原理，并與隨機對照試驗、標準成組序貫設計及交叉設計對比，凸顯其在精準評估治療策略、減少樣本浪費、增強復雜治療路徑探索上的優勢。通過實例分析，驗證了SMART顯著提升臨床試驗效率與治療決策質量，是應對新藥研發挑戰的創新方案。本研究旨在為臨床研究者提供策略參考，促進適應性設計在國內的普及，助力新藥研發高效推進。