目的 系統評價重組人生長激素（rhGH）治療特發性身材矮小癥的長期效果。方法 計算機檢索PubMed、ScienceDirect、EBSCOHost、EMbase、The Cochrane Library、CBM、CNKI和VIP數據庫，檢索時限為1985～2010年，搜集rhGH治療特發性身材矮小癥的隨機對照試驗（RCT）。按照Cochrane系統評價方法，由2名評價員獨立進行文獻篩選、資料提取和納入研究的方法學質量評估后，采用RevMan 5.0軟件進行Meta分析。結果 最終納入11個RCT，共607例特發性身材矮小癥兒童。Meta分析結果顯示：治療1年后，rhGH組身高標準差積分（SDS）明顯高于空白/安慰劑對照組［MD=0.29 SDS，95%CI（0.03，0.54），P=0.03］，rhGH組身高增長速度（GV）明顯高于空白/安慰劑對照組［MD= 2.68 cm/年，95%CI（1.70，3.65），Plt;0.000 01］，rhGH組成年SDS明顯高于空白/ 安慰劑對照組［MD=0.46 SDS，95%CI（0.29，0.63），Plt;0.000 01］。結論 rhGH可有效促進特發性身材矮小兒童的生長。但由于納入研究質量不高，樣本量較少，其效果尚需更多高質量RCT進一步驗證。