目的青春中晚期矮身材兒童的生長潛能可能受限于雌激素對骨骺閉合的影響，近年來有臨床研究將第三代非甾體類芳香化酶抑制劑（AIs）用于治療矮身材兒童，但屬超說明書用藥。本研究旨在系統評價第三代非甾體類AIs治療矮身材兒童的有效性與安全性，為臨床合理用藥提供循證證據。方法計算機檢索PubMed、Embase、Cochrane Library、CNKI、WanFang Data、VIP和CBM數據庫，搜集重組人生長激素（rhGH）聯合或不聯合第三代非甾體類AIs治療矮身材兒童的相關臨床研究，檢索時限均從建庫至2022年12月28日。由兩名研究者獨立篩選文獻、提取資料并評價納入研究的偏倚風險，采用RevMan 5.3軟件進行Meta分析。結果最終納入文獻18篇，共9項隨機對照試驗和9項隊列研究，包括患者1 053例。Meta分析結果顯示：在有效性方面，試驗組患者的最終成年身高［MD=2.48，95%CI（2.02，2.94），P<0.01］、治療結束時的預測成年身高［MD=4.27，95%CI（2.71，5.83），P<0.01］、預測成年身高差值［MD=4.26，95%CI（3.23，5.28），P<0.01］、骨齡［MD=?0.62，95%CI（?0.89，?0.36），P<0.01］、骨齡差值/實際年齡差值［MD=?0.47，95%CI（?0.56，?0.37），P<0.01］、生長速率［MD=1.34，95%CI（0.89，1.78），P<0.01］均優于對照組，但兩組治療結束時的身高［MD=4.03，95%CI（?0.01，8.06），P=0.05］差異無統計學意義；在安全性方面，試驗組的不良事件總發生率［RR=2.10，95%CI（1.48，2.99），P<0.01］高于對照組，其中兩組的內分泌系統不良事件、皮膚及皮下組織系統不良事件發生率差異有統計學意義（P<0.05），兩組的肝膽系統、腎臟泌尿系統、代謝及營養類、胃腸道系統、肌肉骨骼系統、血液與淋巴系統、血管與淋巴管系統及神經精神系統不良事件的發生率差異則無統計學意義（P>0.05）。結論現有證據表明，第三代非甾體類AIs聯合rhGH可有效改善矮身材兒童的最終成年身高，但可能增加不良事件的發生率。受納入研究質量及隨訪時間的限制，未來仍需高質量研究論證上述結論，并進一步評估AIs治療矮身材兒童的遠期安全性。